Europska agencija za lijekove (EMA) preporučila je uvjetno odobrenje na području Europske unije lijeka Zolgensma® - genske terapije za liječenje SMA.
U današnjem priopćenju za medije EMA je navela kako je Zolgensma indicirana za liječenje:
- Osoba s SMA 5q s bi-alelnom mutacijom gena SMN1 i kliničkom dijagnozom SMA tipa 1, ili
- Osoba s 5q SMA s bi-alelnom mutacijom gena SMN1 i do 3 kopije gena SMN2.
Za razliku od prošlogodišnjeg američkog te japanskog prošlotjednog odobrenja, EMA nije predložila ograničenja na temelju dobi djeteta, ali, iako se u priopćenju to ne precizira, primjena lijeka će radi poštivanja sigurnosnog profila vjerovatno biti ograničena na djecu unutar određene tjelesne težine.
Uvjetno odobrenje obično ukazuje da podaci nisu dovoljno jasni ili potpuni da bi EMA preporučila potpuno odobrenje, a proizvođač će morati dostaviti dodatne podatke u sljedećih godinu ili dvije. Međutim, lijek se sada zakonski smije propisati, pri čemu EMA zadržava pravo revizije odluke ovisno o podacima dobivenim tijekom daljnjih ispitivanja.
Odobrenje od strane Europske komisije obično se zaključuje u roku od 67 dana od preporuke EMA-e.
Napomena: kako druga točka u kriterijima indikacija ne spominje kliničku dijagnozu, nejasno je odnosi li se to na simptomatsku ili samo nesimptomatski djecu. Detaljnije informacije očekuju se u idućim danima, a EMA-ino službeno priopćenje na engleskom jeziku možete pročitati ovdje:
https://www.ema.europa.eu/en/documents/press-release/new-gene-therapy-treat-spinal-muscular-atrophy_en.pdf
Zolgensma je revolucionarni, prvi lijek za SMA zasnovan na genskoj terapiji, koji je odobrenjem u SAD-u (za djecu sa SMA do dvije godine starosti) sa cijenom od 2,1 milijuna dolara (jednokratna primjena), postao poznat kao "najskuplji lijek na svijetu", a njegov proizvođač, farmaceutska tvrtka Novartis je, početkom ove godine izazvala velike kontroverze nakon što je raspisala svojevrsnu lutriju prema kojoj će lijek dodijeliti za 100 oboljele djece između svih pristiglih prijava onih kojima je Zolgensma medicinski indicirana. Ova "lutrija" se odvija na globalnom nivou i u nju je uključeno četvoro djece iz Hrvatske.